Bệnh nhi mắc Wiskott-Aldrich đầu tiên ở Việt Nam được ghép tủy điều trị thành công

Theo đó, bệnh nhi T (2 tuổi, ở Quảng Ninh) được xác định mắc Wiskott-Aldrich, hội chứng suy giảm miễn dịch di truyền nguy hiểm. Đây là căn bệnh hiếm gặp với tỷ lệ từ 1 đến 9 trẻ mắc trong 1.000.000 trẻ mới sinh, trong đó, người mắc thường không sống quá 5 năm, do ảnh hưởng từ các biến chứng nhiễm khuẩn, xuất huyết não hoặc các bệnh ác tính.

Con đường duy nhất để bệnh nhân khỏe mạnh là ghép tủy - kỹ thuật điều trị đưa tế bào gốc tạo máu từ người khỏe mạnh vào cơ thể bệnh nhân để thay thế cho tế bào gốc bị tổn thương hoặc bất thường ở người bệnh.

Thạc sĩ, bác sĩ Nguyễn Ngọc Quỳnh Lê, người chăm sóc và điều trị trực tiếp cho bé T tại Bệnh viện Nhi trung ương, chia sẻ: "Các bác sĩ chuyên khoa Miễn dịch - Dị ứng - Khớp đã theo dõi, điều trị liên tục cho bé từ khi được chẩn đoán chính xác bệnh và sau đó tư vấn cho gia đình bệnh nhân hướng điều trị bằng ghép tủy. May mắn, qua xét nghiệm sàng lọc, các bác sĩ đã phát hiện bé T có chị gái là người có nguồn tủy phù hợp hoàn toàn với bé".

Ngày 26-2, bệnh nhi T được tiến hành ghép tủy theo phác đồ điều trị của Hiệp hội Ghép tủy châu Âu. Nhờ quá trình chuẩn bị trước ghép kĩ càng và sự phối hợp nhịp nhàng của cả ekip thực hiện, bệnh nhân không gặp các tai biến nặng sau ghép. Các biến chứng sau ghép như sốt giảm bạch cầu hạt, viêm niêm mạc, ghép chống chủ... đều được phát hiện sớm và kiểm soát tốt.

Hơn một tháng sau ca ghép tủy, kết quả xét nghiệm tủy mới trong cơ thể cháu T cho thấy đạt chỉ số 100%. Điều này có nghĩa ca ghép đã thành công tuyệt đối, đánh dấu ca điều trị Wiskott-Aldrich đầu tiên thành công tại nước ta.

Đặc biệt, trong bối cảnh dịch Covid-19 diễn biến phức tạp, Bệnh viện Nhi trung ương là bệnh viện tuyến đầu trong điều trị bệnh nhi toàn miền Bắc, ca ghép tủy trên bệnh nhi Wiskot-Aldrich thành công là minh chứng rất rõ nét cho nỗ lực không ngừng nghỉ của Bệnh viện Nhi trung ương trong công tác chăm sóc sức khỏe trẻ em.

Theo tiến sĩ, bác sĩ Lê Quỳnh Chi, Trưởng khoa Miễn dịch - Dị ứng - Khớp, Bệnh viện Nhi trung ương, số bệnh nhi mắc bệnh này hiện đang điều trị tại cơ sở là 11 cháu, trong đó bệnh nhi nhỏ tuổi nhất là 5 tháng tuổi. Phần lớn những bệnh nhân này đang chịu nhiều biến chứng của bệnh, như: Di chứng xuất huyết não, tình trạng viêm da cơ địa nặng, tổn thương mắt... và đều có chỉ định ghép tủy.  

Tuy nhiên, để một ca ghép tủy thành công, bệnh nhi và gia đình cần chuẩn bị tâm lý vượt qua rất nhiều khó khăn. Một trong những trở ngại lớn nhất là kinh phí điều trị, với chi phí từ hàng trăm triệu đồng đến một, hai tỷ đồng.

Bác sĩ Lê Quỳnh Chi bày tỏ: "Chúng tôi mong mỏi, các cấp, bộ, ban, ngành, các quỹ bảo hiểm y tế, các tổ chức xã hội sớm nghiên cứu, triển khai chính sách hỗ trợ về y tế cho đối tượng mắc bệnh nan y hiếm gặp, như căn bệnh Wiskot-Aldrich, để giảm bớt gánh nặng chi phí điều trị cho gia đình bệnh nhân".