Chỉnh sửa gen người lần đầu tiên trên thế giới tại Trung Quốc

Nhóm nghiên cứu do chuyên gia về ung thư Lu You phụ trách tại Bệnh viện trường đại học Tứ Xuyên, Trung Quốc đã nhận được sự chấp thuận của hội đồng xét duyệt vào tháng 7 để tiến hành thử nghiệm sửa gen với bệnh nhân ung thư phổi.

Các tế bào sẽ được biến đổi bằng CRISPR-Cas9 – một phương pháp kỹ thuật di truyền cho phép các nhà khoa học chỉnh sửa ADN một cách dễ dàng với độ chính xác cao. Chuyên gia Lu You kỳ vọng kỹ thuật này sẽ mang lại những lợi ích vượt bậc trong quá trình điều trị, nhất là đối với các bệnh nhân ung thư.

Công nghệ này dựa trên phát hiện 10 năm trước về một số tế bào vi khuẩn nhất định có khả năng xác định virus xâm nhập và “nghiền nát” ADN của chúng. Áp dụng phát hiện này, CRISPR-Cas9 cho phép chỉnh sửa gen và loại bỏ các tác nhân gây hại, thậm chí còn mở ra triển vọng tạo cơ quan lai người – động vật để lấp đầy khoảng trống cấy ghép.

Thử nghiệm tại Trung Quốc được tiến hành trên các bệnh nhân ung thư phổi đã trải qua quá trình hóa trị, xạ trị và nhiều phương pháp chữa bệnh khác nhưng không đem lại hiệu quả. Nhóm nghiên cứu sẽ trích xuất các tế bào miễn dịch từ bệnh nhân và chỉnh sửa chúng bằng CRISPR-Cas9. Các tế bào đã biến đổi sau đó được nhân bản và đưa vào máu của bệnh nhân với hi vọng loại trừ các tế bào ung thư.

Tuy nhiên, yếu tố an toàn vẫn phải được đặt lên hàng đầu. Trong giai đoạn đầu tiên của thử nghiệm vào tháng tới, các nhà khoa học sẽ nghiên cứu 3 liều lượng khác nhau trên 10 người và theo dõi chặt chẽ các tác dụng phụ có thể phát sinh.

Một thử nghiệm tương tự tại Mỹ dự kiến sẽ được tiến hành vào cuối năm nay tại trường đại học Pennsylvania nếu được sự chấp thuận của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Liên bang.