Vaccine điều trị ung thư mở ra hy vọng sau nhiều thập kỷ chờ đợi

Vaccine mRNA cá nhân hóa vừa lần đầu tiên thành công trong thử nghiệm giai đoạn 3 điều trị ung thư hắc tố, đánh dấu bước tiến đáng chú ý trong nỗ lực kéo dài nhiều thập kỷ nhằm sử dụng vaccine chống ung thư.

Kết quả được Moderna và Merck công bố ngày 19-8 chưa có nghĩa là một loại vaccine điều trị ung thư đã sẵn sàng đưa vào sử dụng, nhưng cung cấp bằng chứng quan trọng cho thấy một hướng điều trị sau nhiều lần thất bại đến nay đã có thể thực sự phát huy hiệu quả ở người bệnh.

Vaccine có tên intismeran được thử nghiệm trên những bệnh nhân ung thư hắc tố có nguy cơ cao đã được phẫu thuật loại bỏ khối u. Khi sử dụng vaccine cùng thuốc miễn dịch Keytruda, thời gian bệnh không tái phát được kéo dài so với nhóm chỉ dùng Keytruda. Liệu pháp kết hợp cũng đạt mục tiêu kéo dài thời gian trước khi ung thư lan sang những bộ phận khác của cơ thể.

Kết quả này được chú ý bởi ý tưởng dùng vaccine điều trị ung thư đã được giới khoa học theo đuổi từ lâu. Mục tiêu là giúp hệ miễn dịch nhận ra và tiêu diệt tế bào ung thư, nhưng việc này khó hơn nhiều so với chống lại tác nhân gây bệnh từ bên ngoài bởi tế bào ung thư bắt nguồn từ chính cơ thể người bệnh. Hơn 1.000 nỗ lực phát triển vaccine điều trị ung thư trước đó hầu như chưa đem lại thành công có ý nghĩa trong thử nghiệm lâm sàng.

Công nghệ mRNA cho phép các nhà nghiên cứu tiếp cận theo cách khác. Mẫu khối u của từng bệnh nhân được phân tích gene để tìm những đột biến đặc trưng. Một chương trình máy tính sau đó lựa chọn tối đa 34 dấu hiệu phù hợp nhất và đưa thông tin về chúng vào vaccine mRNA. Có thể hình dung hệ miễn dịch được cung cấp một “bộ nhận dạng” của khối u để biết những tế bào nào cần tìm và tấn công.

Vaccine được sử dụng cùng Keytruda, loại thuốc giúp hệ miễn dịch vượt qua cơ chế mà tế bào ung thư sử dụng để hạn chế phản ứng chống lại chúng. Trong thử nghiệm giai đoạn 2 trước đó, sự kết hợp này giúp giảm 44% nguy cơ ung thư hắc tố tái phát hoặc tử vong so với chỉ sử dụng Keytruda.

Dù kết quả mới đánh dấu bước tiến quan trọng, song Moderna và Merck chưa công bố đầy đủ dữ liệu thử nghiệm giai đoạn 3, trong đó có những con số cụ thể cho thấy bệnh nhân được hưởng lợi ở mức độ nào. Dữ liệu chi tiết dự kiến được trình bày tại một hội nghị y khoa vào cuối năm nay. Giáo sư Drew Weissman, người đoạt giải Nobel nhờ những nghiên cứu về mRNA, cho rằng đây là một cột mốc lớn nhưng vẫn cần thêm dữ liệu, đặc biệt để xác định hiệu quả có thể duy trì trong bao lâu.

Thị trường chứng khoán đã phản ứng mạnh sau thông báo phản ánh kỳ vọng lớn đối với công nghệ mới. Tuy nhiên, giá trị của một phương pháp điều trị vẫn cần được xác nhận bằng dữ liệu đầy đủ và thời gian theo dõi bệnh nhân.

Từ thử nghiệm đến điều trị thực tế

Ung thư hắc tố vốn thuộc nhóm đáp ứng khá tốt với liệu pháp miễn dịch do các tế bào ung thư thường mang nhiều đột biến, giúp hệ miễn dịch dễ phân biệt chúng với tế bào khỏe mạnh hơn. Thành công hiện nay vì thế chưa bảo đảm vaccine mRNA sẽ tạo hiệu quả tương tự ở những loại ung thư khó điều trị hơn. Các nghiên cứu đang được mở rộng sang nhiều loại ung thư khác và kết quả sẽ cho thấy khả năng ứng dụng của công nghệ này có thể mở rộng đến đâu.

Khả năng đưa phương pháp này vào điều trị rộng rãi còn phụ thuộc vào quy trình sản xuất và chi phí. Do vaccine phải được thiết kế và sản xuất riêng theo đặc điểm khối u của từng bệnh nhân, việc triển khai phức tạp hơn nhiều so với những vaccine được sản xuất hàng loạt. Moderna chưa đưa ra mức giá dự kiến, chỉ cho biết nếu được phê duyệt, vaccine sẽ có giá thấp hơn liệu pháp CAR-T, một phương pháp điều trị ung thư cá nhân hóa có thể tốn tới 500.000 USD cho một bệnh nhân.

Hành trình của vaccine này bắt đầu từ trước khi mRNA được biết đến rộng rãi qua đại dịch Covid-19. Moderna thành lập năm 2010 và bắt đầu chương trình nghiên cứu ung thư từ năm 2013. Đến năm 2016, Merck đầu tư 200 triệu USD vào chương trình nghiên cứu kết hợp vaccine với Keytruda. Đại dịch sau đó chứng minh khả năng ứng dụng của mRNA trên quy mô lớn, đồng thời mang lại cho Moderna nguồn lực đáng kể để tiếp tục những chương trình nghiên cứu đã được khởi động từ trước.

Sau nhiều thập kỷ chứng kiến không ít kỳ vọng về vaccine ung thư không trở thành hiện thực, thành công lần này đã đưa một ứng viên đi xa hơn những nỗ lực trước đó, dù hành trình của mRNA trong điều trị ung thư vẫn còn ở phía trước.

Thành công ở ung thư hắc tố sẽ có ý nghĩa lớn hơn nhiều nếu được lặp lại ở những loại ung thư khó điều trị khác. Khi đó, công nghệ từng được cả thế giới biết đến nhờ Covid-19 có thể sẽ được nhớ đến bởi một đóng góp lâu dài hơn nhiều.